Il team di ricerca GrowDMD ha presentato il proprio studio internazionale a RARE2023, la 5ª Conferenza Internazionale sulle Malattie Rare. Sebastian Friedrich, dell’Ospedale Universitario di Friburgo, ha rappresentato il team di collaborazione che abbraccia Germania, Italia e Canada a questo importante incontro di ricercatori, clinici e sostenitori dei pazienti.
Condividere la ricerca sulla transizione con la comunità delle malattie rare
RARE2023 ha fornito al team di GrowDMD la piattaforma perfetta per presentare il proprio lavoro sulla transizione sanitaria dei giovani con distrofia muscolare di Duchenne. La conferenza riunisce la comunità globale delle malattie rare per condividere i progressi della ricerca e discutere le sfide che interessano i 300 milioni di persone nel mondo che vivono con condizioni rare.
Il poster del team ha illustrato un approccio incentrato sul paziente per comprendere le esperienze di transizione in tre Paesi, sottolineando come i pazienti, le famiglie e gli operatori sanitari lavorino insieme come partner di ricerca. Con le nuove terapie per la DMD che allungano l’aspettativa di vita, questo lavoro affronta una lacuna critica nelle linee guida internazionali per la transizione dai sistemi sanitari pediatrici a quelli per adulti.
La presentazione a RARE2023 ha evidenziato l’impegno del team nello sviluppo di raccomandazioni basate sull’evidenza che possano servire da modello non solo per la DMD, ma anche per altre malattie rare che affrontano sfide di transizione simili.
